সোর্সিং রিসডিপ্লাম API (CAS 1825352-65-5): SMN2 স্প্লিসিং মডিফায়ারের জন্য একটি R&D গাইড
Sep 20, 2026
একটি বার্তা রেখে যান
এখানে বর্ণিত পণ্যটি (Risdiplam পাউডার, CAS No. 1825352-65-5) কঠোরভাবে একটি unformulated Active Pharmaceutical Ingredient (API) এবং রাসায়নিক কাঁচামাল হিসাবে সরবরাহ করা হয়। এটি স্পষ্টভাবে পরীক্ষাগার গবেষণা, বিশ্লেষণাত্মক রেফারেন্স মান, এবং অনুমোদিত ফার্মাসিউটিক্যাল উৎপাদনের জন্য মনোনীত করা হয়েছে। এটানাএকটি সমাপ্ত ওষুধের পণ্য এবং সরাসরি মানুষের ব্যবহার, অননুমোদিত চক্রবৃদ্ধি বা খুচরা বিতরণের জন্য কঠোরভাবে নিষিদ্ধ। ক্রয়কারী সংস্থাগুলি পেটেন্ট সম্মতি, বুদ্ধিবৃত্তিক সম্পত্তি গবেষণা ছাড় এবং স্থানীয় সরকারী ফার্মাকোপিয়াল প্রবিধান মেনে চলার জন্য সম্পূর্ণ আইনি দায়বদ্ধতা গ্রহণ করে।
সোর্সিং রিসডিপ্লাম API (CAS 1825352-65-5): SMN2 স্প্লিসিং মডিফায়ারের জন্য একটি R&D গাইড
প্রি-mRNA মলিকুলার টার্গেট কাইনেটিক্স, হেটেরোসাইক্লিক সিন্থেসিস, এবং সাব-জিরো হ্যান্ডলিং প্রোটোকলের উপর একটি প্রযুক্তিগত ডসিয়ার।
ফার্মাসিউটিক্যাল পাইপলাইন ডেভেলপমেন্ট একটি পদ্ধতিগত, ঝিল্লি{0}}ভেদ্যযোগ্য বিকল্পের দাবি করেছে।রিসডিপ্লাম (সিএএস 1825352-65-5)এই সঠিক যান্ত্রিক ক্ষমতা বিচ্ছিন্ন করে। এটি একটি সিন্থেটিক, কম-আণবিক-ওজন পাইরিডাজিন ডেরিভেটিভ (সি22H23N5ও)। বর্তমান ফার্মাকোলজিকাল সাহিত্য বিবিবিতে অনায়াসে প্রবেশ করার ক্ষমতাকে নথিভুক্ত করে। নিউক্লিয়াসের ভিতরে একবার, এটি প্যারালোগাসের উপর কাজ করেSMN2জিন, যান্ত্রিকভাবে এক্সন 7-এর অন্তর্ভুক্তির প্রচারের জন্য প্রি-mRNA স্প্লিসিং পরিবর্তন করে, যার ফলে কার্যকরী SMN প্রোটিন স্তর পুনরুদ্ধার করা হয়।
এই অত্যন্ত বিশেষায়িত API সংগ্রহের জন্য কঠোর সরবরাহকারী যাচাইকরণ প্রয়োজন। অণু অক্সিডেটিভ এবং তাপীয় অবক্ষয়ের জন্য অত্যন্ত সংবেদনশীল। এটি কঠোর সংশ্লেষণের পরিবেশগত নিয়ন্ত্রণ, ভারী-ধাতু অনুঘটক শোধন, এবং একটি অবিচ্ছিন্ন -20 ডিগ্রি কোল্ড চেইন বাধ্যতামূলক করে। Xi'an Tihealth অনুমোদিত গবেষণা প্রতিষ্ঠান, বিশ্লেষণাত্মক পরীক্ষাগার এবং লাইসেন্সপ্রাপ্ত ড্রাগ ডেভেলপারদের জন্য কঠোরভাবে এই API তৈরি করে। এই প্রতিবেদনটি অণুর জৈব রাসায়নিক মেকানিক্স, শারীরিক পরিচালনার প্রয়োজনীয়তা এবং ফরেনসিক তরল ক্রোমাটোগ্রাফি নির্দিষ্টকরণের বিবরণ দেয়।
1. আণবিক ক্রিয়া: প্রি-mRNA ট্রান্সক্রিপ্টমিক্স পরিবর্তন করা
দSMN2জিন ত্রুটিপূর্ণ প্রায় অভিন্ন ব্যাকআপ হিসাবে কাজ করেSMN1জিন তবে,SMN2এক্সন 7 এর 6 অবস্থানে একটি গুরুত্বপূর্ণ C- থেকে-T রূপান্তর রয়েছে। এই একক নিউক্লিওটাইড মিউটেশন 5' স্প্লাইস সাইটকে দুর্বল করে দেয়। স্প্লাইসিওসোম যন্ত্রপাতি ফলস্বরূপ এক্সন 7 এড়িয়ে যায়, একটি ছোট, অস্থির SMN প্রোটিন তৈরি করে। নথিভুক্ত গবেষণা নির্দেশ করে যে Risdiplam এই যান্ত্রিক স্প্লাইস-সাইটের ব্যর্থতা মেরামত করার জন্য বিশেষভাবে কাজ করে।
টারনারি কমপ্লেক্স গঠন
ইন ভিট্রো স্টাডিজ দেখায় যে রিসডিপ্লাম একটি স্প্লিসিং মডিফায়ার হিসাবে কাজ করে। ছোট অণু দুটি নির্দিষ্ট কাঠামোগত অঞ্চলকে লক্ষ্য করে: এক্সন 7 এর দুর্বল 5' স্প্লাইস সাইটSMN2প্রি-mRNA, এবং U1 ছোট নিউক্লিয়ার রিবোনিউক্লিওপ্রোটিন (snRNP) কমপ্লেক্স। API এই দুটি সত্তার মধ্যে একটি ভৌত রাসায়নিক সেতু হিসাবে কাজ করে। এই দ্বৈত-বাইন্ডিং একটি স্থিতিশীল ত্রিনারি কমপ্লেক্স গঠন করে। স্থিতিশীলতা কৃত্রিমভাবে দুর্বল স্প্লাইস সাইট সনাক্তকরণকে শক্তিশালী করে, সেলুলার স্প্লাইসিওসোমকে পরিণত mRNA ট্রান্সক্রিপ্টে এক্সন 7 অন্তর্ভুক্ত করতে বাধ্য করে।
পদ্ধতিগত ব্যাপ্তিযোগ্যতা গতিবিদ্যা
ফার্মাকোকিনেটিক দৃষ্টিকোণ থেকে, অণুর কাঠামোগত নকশা ব্যাপক পদ্ধতিগত বিতরণের জন্য অনুমতি দেয়। ইন্ট্রাথেকাল ওষুধ কেন্দ্রীয় স্নায়ুতন্ত্রের মধ্যে পুল। বিপরীতভাবে, রিসডিপ্লাম মৌখিক বা এন্টারাল প্রশাসনের পরে পদ্ধতিগতভাবে ছড়িয়ে পড়ে। কারণ SMA পেরিফেরাল টিস্যুতে প্যাথলজি প্রকাশ করে-কঙ্কালের পেশী এবং কার্ডিওভাসকুলার সিস্টেম সহ-এই প্যান-টিস্যু বিতরণ সমস্ত প্রভাবিত অঙ্গ সিস্টেমে পূর্ণ-দৈর্ঘ্যের SMN প্রোটিন অনুবাদের সুবিধা দেয়, যা গবেষকদের পুরো শরীরের জন্য একটি{7} গুরুত্বপূর্ণ সরঞ্জাম প্রদান করে৷
টার্গেট সিকোয়েন্স স্পেসিফিসিটি
RNA স্প্লাইসিং পাথওয়েগুলিকে পরিবর্তন করা বন্ধ{0}}লক্ষ্য জিনোমিক পরিবর্তনের অন্তর্নিহিত ঝুঁকির পরিচয় দেয়। রিসডিপ্লাম কাঠামোর উচ্চ-থ্রুপুট ট্রান্সক্রিপ্টোম বিশ্লেষণগুলি একটি অত্যন্ত সংকীর্ণ আবদ্ধতা প্রকাশ করে। অণুর কার্যকরভাবে আবদ্ধ হওয়ার জন্য SMN2 এর 5' স্প্লাইস সাইটের পাশে অবস্থিত একটি নির্দিষ্ট ক্রম মোটিফ প্রয়োজন। এই যান্ত্রিক সিলেক্টিভিটি তীব্রভাবে দমন করে-লক্ষ্য বিভাজন ইভেন্টগুলি, দীর্ঘ-মেয়াদী পরীক্ষাগার প্রাণী মডেল এবং নিয়ন্ত্রিত মানব পরীক্ষার সময় একটি সংজ্ঞায়িত নিরাপত্তা মার্জিন প্রদান করে।
2. ভৌত রাসায়নিক পরামিতি: ছোট অণু বনাম অলিগোনিউক্লিওটাইডস
থেরাপিউটিক ভেক্টরের মূল্যায়নকারী ফার্মাসিউটিক্যাল বিজ্ঞানীদের জন্য, সক্রিয় উপাদানের ভৌত বৈশিষ্ট্য সমগ্র ডাউনস্ট্রিম উত্পাদন প্রক্রিয়াকে নির্দেশ করে। ছোট-অণু স্প্লিসিং মডিফায়ার এবং বড়-অণু ASO-এর মধ্যে কাঠামোগত পার্থক্য পরম।
| বিশ্লেষণাত্মক সম্পত্তি | অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইডস (যেমন, নুসিনার্সেন) | Xi'an Tihealth Risdiplam API (CAS 1825352-65-5) |
|---|---|---|
| আণবিক শ্রেণীবিভাগ | ম্যাক্রোমোলিকিউল। কৃত্রিমভাবে পরিবর্তিত RNA ক্রম (~7000 গ্রাম/mol)। | ছোট অণু। পাইরিডাজিন ডেরিভেটিভ (373.46 গ্রাম/মোল)। |
| রক্ত-মস্তিষ্কের বাধা অনুপ্রবেশ | শূন্যের কাছাকাছি। অত্যন্ত মেরু, নেতিবাচক চার্জযুক্ত কাঠামো পথকে বাধা দেয়। | উচ্চ অনুপ্রবেশ। অনুকূল লিপোফিলিসিটি সূচক বিনামূল্যে বিস্তারের অনুমতি দেয়। |
| স্থিতিশীলতা এবং সঞ্চয়স্থান | হিমায়নের অধীনে জলীয় দ্রবণে স্থিতিশীল। | অত্যন্ত সংবেদনশীল। জড় আর্গন/নাইট্রোজেনের অধীনে -20 ডিগ্রী স্টোরেজ প্রয়োজন। |
| ম্যানুফ্যাকচারিং মোডালিটি | কঠিন-ফেজ অলিগোনিউক্লিওটাইড সংশ্লেষণ। কম বাল্ক ফলন। | তরল-ফেজ জৈব সংশ্লেষণ। উচ্চ মাপযোগ্য. |
3. প্রক্রিয়া প্রকৌশল: জৈব সংশ্লেষণ এবং পরিবেশগত নিয়ন্ত্রণ
রিসডিপ্লাম কাঠামোর সুনির্দিষ্ট নাইট্রোজেন হেটেরোসাইকেল নির্মাণের জন্য কঠোর সিন্থেটিক রসায়নের প্রয়োজন। প্যালাডিয়াম-অনুঘটক ক্রস-কাপলিং প্রতিক্রিয়া বা তাপ অক্সিডেশনের সময় উত্পন্ন অমেধ্য খুঁজে বের করা ওষুধের টার্গেট অ্যাফিনিটি এবং টক্সিকোলজি প্রোফাইলকে মারাত্মকভাবে আপস করতে পারে।
হেটেরোসাইক্লিক ক্রস-কাপলিং
এপিআই বহু-পদক্ষেপের জৈব প্রতিক্রিয়ার মাধ্যমে সংশ্লেষিত হয়, বিশেষত প্রতিক্রিয়াশীল পিপারাজিন ডেরিভেটিভের সাথে প্রতিস্থাপিত ইমিডাজোপাইরিডাজিনগুলির সুনির্দিষ্ট প্রান্তিককরণকে লক্ষ্য করে। Regioisomers গঠন দমন করার জন্য অনুঘটক পর্যায়গুলির সময় তাপমাত্রার পার্থক্যগুলি কঠোরভাবে পর্যবেক্ষণ করা হয়। পোস্ট-প্রতিক্রিয়া, ICH Q3D নির্দেশিকা মেনে চলার জন্য নিবিড় দ্রাবক ধোয়া ভারী ধাতু অনুঘটকের অবশিষ্টাংশ (Pd, Ru) বের করে দেয়।
-20 ডিগ্রি নিষ্ক্রিয় কোল্ড-চেইন
কাঁচা রিসডিপ্লাম পাউডার পরিবেষ্টিত অক্সিজেন এবং ঘরের তাপমাত্রায় দীর্ঘায়িত এক্সপোজারে দ্রুত হ্রাস পায়। Xi'an Tihealth ডুয়াল-স্তরের ফার্মাসিউটিক্যাল অ্যালুমিনিয়াম ফয়েল ব্যাগের ভিতরে বাল্ক পাউডার সিল করে। আমরা একটি নিষ্ক্রিয় নাইট্রোজেন গ্যাস ফ্লাশের পরে উচ্চ-শূন্য বায়ুমণ্ডলীয় শোধন করি৷ উপাদানটি অবিলম্বে -20 ডিগ্রি গভীর-ফ্রিজ কন্টেনমেন্টে স্থানান্তরিত হয়, যেখানে বিশ্বব্যাপী মালবাহী সম্পূর্ণরূপে শুষ্ক-বরফ বা রেফ্রিজারেটেড সক্রিয় সিস্টেমের উপর নির্ভর করে।
এইচপিএলসি এবং এনএমআর পরিমাণ নির্ধারণ
আমরা তাত্ত্বিক বিশুদ্ধতা মেট্রিক প্রত্যাখ্যান. প্রতিটি একক বাণিজ্যিক লট উচ্চ-পারফরম্যান্স লিকুইড ক্রোমাটোগ্রাফি (HPLC) এর মাধ্যমে দ্রবীভূত এবং প্রক্রিয়া করা হয় যা যাচাই করতে লক্ষ্যযুক্ত মোবাইল ফেজগুলি ব্যবহার করে98.0% সক্রিয় অ্যাস এর চেয়ে বেশি বা সমান. 1H নিউক্লিয়ার ম্যাগনেটিক রেজোন্যান্স (NMR) এর মাধ্যমে স্ট্রাকচারাল ইন্টিগ্রিটি এবং পারমাণবিক সংযোগ নিশ্চিত করা হয়েছে যাচাইকৃত বিশ্লেষণাত্মক রেফারেন্স স্ট্যান্ডার্ডের বিরুদ্ধে।
4. অনুমোদিত গবেষণা এবং যৌগিক পরিস্থিতি
Xi'an Tihealth নিয়ন্ত্রিত বৈজ্ঞানিক এবং ফার্মাসিউটিক্যাল কাঠামোর মধ্যে কাজ করে এমন অনুমোদিত B2B সত্তাকে কঠোরভাবে এই API সরবরাহ করে:
ভিট্রো ট্রান্সক্রিপ্টমিক গবেষণায়
একাডেমিক এবং প্রাতিষ্ঠানিক পরীক্ষাগারগুলি বিকল্প প্রাক{0}mRNA লক্ষ্যগুলির উপর যান্ত্রিক গবেষণা পরিচালনা করার জন্য কাঁচা API সংগ্রহ করে। অণুটি নতুন নিউরোডিজেনারেটিভ মডেলগুলিতে ছোট-অণু স্প্লাইসিওসোম হস্তক্ষেপের মেকানিক্স তদন্তের জন্য একটি নির্দিষ্ট বেসলাইন স্ট্যান্ডার্ড হিসাবে কাজ করে।
অনুমোদিত ফার্মাসিউটিক্যাল কম্পাউন্ডিং
লাইসেন্সকৃত যৌগিক ফার্মেসি এবং CDMOগুলি মৌখিক তরল পুনর্গঠন তৈরি করতে উচ্চ-বিশুদ্ধতা পাউডার ব্যবহার করে৷ এপিআই শুষ্ক- নির্দিষ্ট অ্যান্টিঅক্সিডেন্ট এক্সিপিয়েন্ট (যেমন অ্যাসকরবিক অ্যাসিড) এবং বাল্কিং এজেন্ট (ম্যানিটল) এর সাথে মিশ্রিত হয় যা রোগীর চূড়ান্ত বিতরণের আগে জলীয় দ্রবণে স্থিতিশীলতা বজায় রাখার জন্য ডিজাইন করা হয়।
বিশ্লেষণাত্মক রেফারেন্স মান
98% এর চেয়ে বড় বা সমান স্পেসিফিকেশন স্বাধীন মান নিয়ন্ত্রণ (QC) ল্যাবরেটরিগুলিকে LC-MS/MS যন্ত্রপাতি ক্যালিব্রেট করার জন্য একটি নির্ভরযোগ্য রেফারেন্স মার্কার প্রদান করে, যা প্রাক-ক্লিনিকাল তদন্তের সময় পশুর প্লাজমা নমুনায় সঠিক ফার্মাকোকিনেটিক ট্র্যাকিংয়ের অনুমতি দেয়।
প্রণয়ন, নিরাপত্তা এবং সম্মতি FAQ
নাইট্রোজেন-সমৃদ্ধ হেটেরোসাইক্লিক রিংগুলি আণবিক গঠন রচনা করে তা অন্তর্নিহিতভাবে তাপ এবং অক্সিডেটিভ গতিগত ভাঙ্গনের জন্য সংবেদনশীল। পরিবেষ্টিত ঘরের তাপমাত্রায় কাঁচা পাউডার উন্মুক্ত করা ক্লিভেজ ইভেন্টগুলিকে ত্বরান্বিত করে, নিষ্ক্রিয় সম্পর্কিত-পদার্থ তৈরি করে যা দ্রুত 98% থ্রেশহোল্ডের নীচে অ্যাসকে হ্রাস করে। একটি কঠোর -20 ডিগ্রী ডিপ-ফ্রিজ পরিবেশ বজায় রাখা এই গতিগত অবক্ষয়কে থামিয়ে দেয়, এর 24-মাসের শেলফ লাইফ জুড়ে কার্যকারিতা সুরক্ষিত করে।
হ্যাঁ। যেহেতু রিসডিপ্লাম একটি অত্যন্ত শক্তিশালী, পদ্ধতিগতভাবে শোষিত সক্রিয় যৌগ, অপারেটরদের অবশ্যই বায়ুবাহিত কণার শ্বাস নেওয়া এবং সরাসরি ত্বকের সংস্পর্শ এড়াতে হবে। ওজন এবং কম্পাউন্ডিং অবশ্যই একটি প্রত্যয়িত ক্লাস II জৈবিক সুরক্ষা মন্ত্রিসভা বা সঠিকভাবে বায়ুচলাচল ফিউম হুডের মধ্যে সম্পাদন করতে হবে। সমস্ত উপাদান স্থানান্তরের সময় অপারেটরদের অবশ্যই নাইট্রিল গ্লাভস, শ্বাসযন্ত্রের সুরক্ষা (N95 বা উচ্চতর) এবং সম্পূর্ণ চোখের সুরক্ষা ব্যবহার করতে হবে।
একেবারে না। Xi'an Tihealth একটি B2B রাসায়নিক প্রস্তুতকারক। আমরা প্রাতিষ্ঠানিক গবেষক এবং লাইসেন্সপ্রাপ্ত ফার্মাসিউটিক্যাল সত্ত্বাকে অপ্রকৃত রাসায়নিক কাঁচামাল সরবরাহ করি। আমরা ডাউনস্ট্রিম ক্লিনিকাল অ্যাপ্লিকেশনগুলির জন্য শূন্য দায়বদ্ধতা বহন করি এবং আমরা মানব রোগীর যত্ন সম্পর্কিত ডায়াগনস্টিক, ডোজ বা থেরাপিউটিক পরামর্শ প্রদান করতে কঠোরভাবে অস্বীকার করি। সমস্ত ক্লিনিকাল ডোজ ডেটা অবশ্যই নিবন্ধিত স্বাস্থ্যসেবা পেশাদার এবং FDA/EMA-অনুমোদিত ওষুধের মনোগ্রাফ থেকে সংগ্রহ করতে হবে।
পরিবেষ্টিত বায়ুমণ্ডলীয় অক্সিজেনের এক্সপোজার দ্রুত অক্সিডেটিভ ক্যাসকেড শুরু করে, বিশেষ করে পাইপারাজিন এবং পাইরিডাজিন রিং বরাবর। এটি নিরপেক্ষ করতে, আমরা শিল্প ভ্যাকুয়াম সিলিং ব্যবহার করি। দ্বৈত-স্তর অ্যালুমিনিয়াম প্যাকেজিং থেকে পরিবেষ্টিত বায়ু খালি করা হয়, এবং তাপীয় সিলিংয়ের আগে হেডস্পেস উচ্চ-বিশুদ্ধতা আর্গন বা নাইট্রোজেন গ্যাস দিয়ে প্রচণ্ডভাবে ফ্লাশ করা হয়। এটি অক্সিজেনের মাইক্রো-পরিবেশকে ক্ষুধার্ত করে, চালানের রাসায়নিক অবস্থাকে হিমায়িত করে।
প্রতিটি বাণিজ্যিক লট একটি ব্যাপক ফরেনসিক প্যানেলের অধীন। প্রাথমিক পরীক্ষা পরিমাপ 98.0% স্পেসিফিকেশন সীমার চেয়ে বেশি বা সমান কঠোর যাচাই করতে উচ্চ-পারফরম্যান্স লিকুইড ক্রোমাটোগ্রাফি (HPLC) এর উপর নির্ভর করে। কাঠামোগত পরিচয় এবং আণবিক সংযোগ 1H নিউক্লিয়ার ম্যাগনেটিক রেজোন্যান্স (NMR) স্পেকট্রোস্কোপি এবং ভর স্পেকট্রোমেট্রি (MS) এর মাধ্যমে নিশ্চিত করা হয়। ক্লায়েন্টরা প্রতিটি চালানের সাথে এই সঠিক বেঞ্চ ডেটা ধারণকারী বিশ্লেষণের একটি প্রত্যয়িত সার্টিফিকেট (COA) পান।
কঠোরভাবে নিয়ন্ত্রিত, কম-তাপমাত্রার ছোট অণু API গুলি দিয়ে আপনার R&D সাপ্লাই চেইনকে সুরক্ষিত করুন৷
HPLC অ্যাসেস এবং কোল্ড-চেইন শিপিং রেটগুলির অনুরোধ করুন৷অনুসন্ধান পাঠান