Risdiplam পাউডার Cas No.1825352-65-5

Risdiplam একটি ছোট অণু, একটি সিরাপ হিসাবে মৌখিকভাবে পরিচালিত হয়। এটি মোটর নিউরন 2 (SMN2) স্প্লাইসিং মডিফায়ারের একটি বেঁচে থাকা যা সারা শরীর জুড়ে কার্যকরী SMN প্রোটিনের মাত্রা বাড়িয়ে মেরুদণ্ডের পেশীবহুল অ্যাট্রোফি (SMA) চিকিত্সা করার জন্য ডিজাইন করা হয়েছে।

Risdiplam এর প্রাথমিক কাজ হল SMN2 জিনের স্প্লিসিং মড্যুলেট করে পূর্ণ-দৈর্ঘ্যের SMN প্রোটিনের উৎপাদন বৃদ্ধি করা। এটি এসএমএর জন্য একটি নিরাময় নয়, তবে এটি এর অন্তর্নিহিত জেনেটিক কারণকে মোকাবেলা করে রোগের অগ্রগতি থামাতে বা ধীর করতে কাজ করে।

রিসডিপ্লাম দুই মাস বা তার বেশি বয়সের সব বয়সের রোগীদের মেরুদণ্ডের পেশীবহুল অ্যাট্রোফি (এসএমএ) চিকিত্সার জন্য নির্দেশিত হয়।

এর মধ্যে রয়েছে প্রি-লক্ষণযুক্ত SMA, টাইপ 1, টাইপ 2, এবং টাইপ 3 রোগী৷

রিসডিপ্লাম SMN2 প্রি-মেসেঞ্জার RNA (প্রি-mRNA) তে দুটি নির্দিষ্ট সাইটের সাথে আবদ্ধ হয়ে কাজ করে, একটি জিন যা প্রধানত একটি ছোট, অস্থির SMN প্রোটিন (SMNΔ7) তৈরি করে।

এই সাইটগুলিতে আবদ্ধ হওয়ার মাধ্যমে, রিসডিপ্লাম RNA স্প্লিসিং প্রক্রিয়া চলাকালীন এক্সন 7 এর অন্তর্ভুক্তির প্রচার করে।

এই পরিবর্তনের ফলে SMN2 জিনের উচ্চতর অনুপাত পূর্ণ-দৈর্ঘ্যের, সম্পূর্ণ কার্যকরী SMN প্রোটিন তৈরি করে।

SMN প্রোটিনের বর্ধিত মাত্রা মোটর নিউরনের বেঁচে থাকা এবং কার্যকারিতা উন্নত করে, যা পেশী আন্দোলনের জন্য গুরুত্বপূর্ণ।

প্রশাসনের রুট: ওরাল (তরল সিরাপ)

ডোজ: প্রতিদিন একবার, খাওয়ার পরে।

প্রশাসন: ডোজ রোগীর-নির্দিষ্ট এবং রোগীর বয়স এবং শরীরের ওজনের উপর ভিত্তি করে। এটি সঠিক মাত্রার জন্য প্রদত্ত মৌখিক সিরিঞ্জ ব্যবহার করে পরিচালিত হয়।

মূল সুবিধা: একটি তরল হিসাবে যা মৌখিকভাবে বা একটি ফিডিং টিউবের মাধ্যমে নেওয়া যেতে পারে, এটি বিশেষত শিশু এবং ছোট শিশুদের জন্য উপযুক্ত, এটি ইনজেকশনযোগ্য বা জিন থেরাপির তুলনায় একটি অ{0}}আক্রমনাত্মক চিকিত্সার বিকল্প প্রদান করে।

প্রাথমিক ফার্মাকোডাইনামিক প্রভাব:

SMN প্রোটিনের রক্তের মাত্রায় একটি স্থায়ী, ডোজ-নির্ভর বৃদ্ধি। এই বৃদ্ধি চিকিত্সা শুরু হওয়ার কয়েক সপ্তাহের মধ্যে পরিলক্ষিত হয় এবং সারা চিকিত্সার মধ্যে বজায় থাকে

ক্লিনিকাল প্রভাব:

ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলিতে, রিসডিপ্লামের সাথে চিকিত্সা মোটর ফাংশন মাইলস্টোনগুলিতে উল্লেখযোগ্য উন্নতির দিকে পরিচালিত করে (যেমন, মাথা নিয়ন্ত্রণ, বসা, দাঁড়ানো, হাঁটা) যা চিকিত্সা না করা SMA এর প্রাকৃতিক ইতিহাসে পরিলক্ষিত হয় না। এটি টাইপ 1 SMA সহ শিশুদের মধ্যে বেঁচে থাকা এবং ইভেন্ট-বিনামূল্যে বেঁচে থাকার উন্নতি করতে দেখানো হয়েছে৷

বিতরণ:

এটি পদ্ধতিগতভাবে বিতরণ করা হয়, যার অর্থ এটি শুধুমাত্র কেন্দ্রীয় স্নায়ুতন্ত্রে নয়, পেরিফেরাল টিস্যু এবং অঙ্গগুলিতেও SMN প্রোটিন বাড়ায়, যা বিস্তৃত ক্লিনিকাল সুবিধা প্রদান করতে পারে।

নিরাপত্তা প্রোফাইল:

সবচেয়ে সাধারণ প্রতিকূল প্রতিক্রিয়াগুলির মধ্যে রয়েছে জ্বর, ডায়রিয়া, ফুসকুড়ি, মুখ এবং অ্যাফথাস আলসার, জয়েন্টে ব্যথা এবং মূত্রনালীর সংক্রমণ। লিভারের কার্যকারিতা নিয়মিত পর্যবেক্ষণ করার পরামর্শ দেওয়া হয়।